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Efectos agudos y a largo plazo del tratamiento con zolendronato en pacientes adultos con osteogénesis imperfecta. Estudio español observacional con 5 años de seguimiento

Isabel Pavón De Paz, José Antonio Rosado Sierra, Carmen Pérez Blanco, Naiara Modroño Móstoles, Guadalupe Guijarro De Armas, Cristina Navea Aguilera

Publication date: Available online 1 August 2018

Source: Endocrinología, Diabetes y Nutrición

Author(s): Isabel Pavón de Paz, José Antonio Rosado Sierra, Carmen Pérez Blanco, Naiara Modroño Móstoles, Guadalupe Guijarro de Armas, Cristina Navea Aguilera

Resumen

La osteogénesis imperfecta (OI) es una enfermedad genética que cursa con baja densidad mineral y fragilidad ósea. Varios trabajos han demostrado la eficacia de los bisfosfonatos para mejorar la densidad mineral ósea (DMO). El objetivo de este estudio es evaluar la evolución de la DMO y parámetros bioquímicos de metabolismo óseo, en pacientes adultos con OI tratados con ácido zoledrónico intravenoso (iv) durante un periodo medio de 5 años, así como valorar la seguridad de dicho tratamiento.

Pacientes y métodos

Estudio prospectivo, observacional en pacientes adultos con OI con osteoporosis u osteopenia, con T-score < -2, a los que se administró ácido zoledrónico (4 mg iv) cada 6 meses durante 3 años y posteriormente de forma anual. Se registraron a las 24 y 48 h los cambios agudos en calcio, fósforo, creatinina y hemograma así como los efectos secundarios tras la infusión. Se realizó densitometría basal y cada año. Se determinaron basal y anualmente calcio, fósforo, paratohormona (PTHi), 25OH-vitamina D y marcadores de remodelado óseo (fosfatasa alcalina ósea, ß-cross-lap y deoxipiridolina en orina).

Se registraron las nuevas fracturas.

Resultados

Se trataron 20 pacientes, 6 hombres y 14 mujeres con una mediana de seguimiento de 5 años. Los niveles de calcio y las plaquetas disminuyeron significativamente a las 24 y 48 h tras la primera infusión. El recuento de hematíes disminuyó a las 24 h. Estos cambios no fueron clínicamente relevantes. Siete pacientes presentaron un cuadro pseudogripal tras la primera dosis. La DMO medida en columna lumbar mostró un aumento significativo (6,7%) a los 12 meses de seguimiento (0,741 ± 0,178 vs. 0,791 ± 0,140 g/cm2; p = 0,003) así como a los tres (5,7%) y 5 años (9%) de seguimento. En cuello femoral se evidenció incremento significativo de la DMO a los 3 años (11,1%): 0,648 ± 0,148 vs. 0,720 ± 0,138 g/cm2; p = 0,01. En cadera total el incremento (10,1%) resultó significativo a los 3 años de tratamiento (0,706 ± 0,118 vs. 0,720 ± 0,138; p = 0,01). No se evidenciaron diferencias significativas en los niveles de calcio y 25OH-vitamina D largo del seguimiento, el fósforo disminuyó significativamente al año y PTHi aumentó a los 3 años. ß-cross-lap disminuyó al año de tratamiento. Solo un paciente ha presentado nuevas fracturas.

Conclusiones

El ácido zoledrónico es un tratamiento cómodo, seguro y eficaz para mejorar la DMO en pacientes adultos con OI.

Abstract

Osteogenesis imperfecta (OI) is an inherited disorder that causes low mineral density and bone fragility. Previous studies have shown the efficacy of bisphosphonates to increase bone mineral density (BMD). This study assessed changes over time in BMD and biochemical markers of bone metabolism in adult patients with osteogenesis imperfecta treated with intravenous zoledronic acid and the safety of this treatment.

Patients and methods

A prospective, observational study in patients with OI, osteoporosis or osteopenia (T score < -2) who were administered zoledronic acid infusions (4 mg IV) every 6 months for three years and annually thereafter. Densitometry was performed annually. Acute changes in complete blood count and calcium, phosphate, and creatinine levels, as well as side effects of the infusion, were recorded 24 and 48 h after treatment. Calcium, phosphate, parathyroid hormone (iPTH), 25OH-vitamin D and bone turnover markers (bone alkaline phosphatase, ß-crosslaps and urinary deoxypyridinoline) were measured at baseline and every 12 months.

Adverse events and new fractures were recorded.

Results

Twenty patients (6 men and 14 women) were treated. Median follow-up time was five years. Calcium levels and platelet counts significantly decreased 24 and 48 hours after the first infusion, and the red blood cell count decreased at 24 hours. These changes were not clinically relevant. Seven patients experienced a flu-like episode after the first dose. Treatment induced significant increases in BMD in the lumbar spine (6.7%) after 12 months of follow-up (0.791 ± 0.178 vs. 0.791 ± 0.140 g/cm2, p = .003) and at three (5.7%) and five years (9%) of follow-up. Femoral neck BMD significantly increased after 3 years (11.1%): 0.648 ± 0.148 vs. 0.720 ± 0.138 g/cm2; p = .01. In total hip, increase in BMD (10.1%) was significant after three years of treatment (0.706 ± 0.118 vs. 0.720 ± 0.138, p = .01). There were no significant differences in calcium and 25OH-vitamin D level

-Abstract Truncated-

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